為落實《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，近日，國家醫(yī)保局研究起草《參照藥預溝通辦法（試行）》（征求意見稿），向社會公眾公開征求意見。此次征求意見稿明確，為進一步提高醫(yī)保藥品管理的科學性、公正性、規(guī)范性，穩(wěn)定醫(yī)藥企業(yè)預期，國家醫(yī)保局將根據(jù)企業(yè)自愿申請，組織專家論證并推薦相關藥品的參照藥，供企業(yè)在藥物經(jīng)濟學研究、真實世界研究中選用。

國家醫(yī)保局有關負責人就此做了說明。

一、什么是參照藥？

參照藥品是評估藥品價值的重要參考，是藥品開展藥物經(jīng)濟學研究和真實世界研究的關鍵要素，也是國際醫(yī)保準入的通行做法。當前藥品市場環(huán)境變化較快、競爭激烈，上市后盡快選擇合適的參照藥對藥品特別是創(chuàng)新藥找準市場定位、比較臨床價值有重要意義。一般藥物經(jīng)濟學研究和真實世界研究時，會選擇臨床應用最廣泛的同治療領域、同作用機制的醫(yī)保目錄內(nèi)藥品，或上市前臨床試驗中的對照組藥品為參照藥，以便使用更多可信數(shù)據(jù)和證據(jù)。

二、為什么要進行參照藥預溝通？

目前，我國在醫(yī)保藥品目錄調(diào)整時引入了選擇參照藥的做法，是測算藥品醫(yī)保支付標準的重要錨點。企業(yè)在申報進入醫(yī)保藥品目錄時可以提出建議參照藥及理由，評審專家結合企業(yè)提出的建議以及臨床用藥情況、同治療領域藥品市場競爭等情況確定參照藥，為后續(xù)專家測算提供參考。從目錄調(diào)整的具體實踐來看，大部分參照藥的選擇專家意見與企業(yè)建議相同。但確有少數(shù)藥品評審結果與企業(yè)建議不一致。因藥物經(jīng)濟學等的研究需要時間，一般企業(yè)會按自己建議的參照藥先行開展藥物經(jīng)濟學評價，如果評審確定的參照藥與企業(yè)的不同，可能會導致整個藥物經(jīng)濟學報告沒有可參考性，測算專家不得不采用其他路徑來進行評估。因此，我們認為有必要單獨設立參照藥溝通環(huán)節(jié)，以便于專家在目錄調(diào)整工作開始前就通過充分討論提出建議的參照藥，進一步提高參照藥選擇的科學性、公正性、規(guī)范性，穩(wěn)定醫(yī)藥企業(yè)預期，也為企業(yè)開展藥物經(jīng)濟學研究、真實世界研究等留有必要的時間，提供更多指導。

三、哪些藥品可以申請參照藥預溝通？

2025年6月30日，國家醫(yī)保局會同國家衛(wèi)生健康委出臺《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，明確提出加強創(chuàng)新藥在藥品目錄準入方面的政策指導，進一步加強政企溝通交流。為體現(xiàn)對創(chuàng)新藥的支持并考慮工作量等因素，參照藥預溝通工作先從1類新藥（按國家藥監(jiān)局藥品新注冊分類批準上市的1類化學藥、1類治療用生物制品、1類中成藥）起步?？紤]到審批時間因素，尚未獲批上市但國家藥監(jiān)部門已受理上市申請且已通過技術評審的1類新藥也可提前申請。

四、參照藥預溝通的程序是什么？

參照藥預溝通由國家醫(yī)保局醫(yī)藥價格和招標采購指導中心具體組織。企業(yè)可以自愿向醫(yī)藥價格和招標采購指導中心提出參照藥預溝通申請，醫(yī)藥價格和招標采購指導中心會同國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務管理司組織確認材料的真實性和完整性后即向企業(yè)作出是否受理的反饋。國家醫(yī)保局醫(yī)藥價格和招標采購指導中心不定期組織專家論證，論證前一個月底前確定受理的藥品，并向社會公示企業(yè)和藥品名單。論證專家由臨床、藥學、藥物經(jīng)濟學、醫(yī)保管理等方面的專家組成。預溝通不設置專家和企業(yè)面對面交流環(huán)節(jié)，專家主要依據(jù)企業(yè)提供材料論證。論證結果反饋企業(yè)后，企業(yè)對論證結果有異議的，可在規(guī)定時間內(nèi)提供更多證據(jù)，視情況組織二次論證。

此外，需要說明的是，醫(yī)保部門在藥品目錄調(diào)整、醫(yī)保綜合價值評估、真實世界研究等工作中將優(yōu)先考慮論證推薦的參照藥和主規(guī)格，但由于是提前溝通，可能會出現(xiàn)市場環(huán)境、循證證據(jù)等變化，如因特殊情況不采用的，應當提出明確的理由或依據(jù)。對于沒有參加預溝通的，如果企業(yè)申請納入醫(yī)保目錄，專家評審階段仍會討論確定參照藥和主規(guī)格。